Svoj lijek sedmogodišnja Jana još čeka. Boluje od spinalne mišićne atrofije. "Borimo se već 7 godina, Jana priča otežano, ali priča, još neke mišićne funkcije su joj ostale", kazala je za RTL Mirjana Petrić, Janina majka.
Roditelji se nadaju lijeku, no Jana više od 5 godina diše uz pomoć respiratora što mogućnost za dobivanje lijeka smanjuje. "Jako je teško gledati djecu u drugim državama kako napreduju da im lijek pomaže, i kod nas je 4 djece uključeno, a mi smo bespomoćni i dalje", tvrdi Janina majka.
I Jana i roditelji krajem studenog bili su na Markovu trgu, s roditeljima druge oboljele djece tražili su pomoć za dobivanje lijeka. Više od tri mjeseca poslije, premijer je objavio da će se njih 23-oje moći uključiti u kliničku studiju nove genske terapije.
"Bit će uključen veliki broj najviše malih pacijenata kojima će ova vrsta lijeka, dakle ne onaj lijek o kojemu je bilo riječi ranije. Vjerujemo pomoći i to kroz otprilike sljedećih mjesec dana mislim da bi sve procedure trebale biti gotove", kazao je premijer Andrej Plenković.
Sve je dogovoreno s jednom farmaceutskom kompanijom koja će u potpunosti financirati kliničku studiju. Nova genska terapija za 400 posto povećava proizvodnju funkcionalnog SMN proteina, a moći će je koristiti oboljeli od spinalne mišićne atrofije tipa jedan, dva i tri i to ako imaju između dvije i 25 godina.
"Ne znamo koja su to djeca koja će dobiti priliku, podržavamo činjenicu da su se uključili da nešto rade da su se uključili u istraživanje, a opet se bojim da su izostavili djecu na respiratoru da ćemo mi izvisiti", pribojava se Janina majka.
Prema neslužbenim informacijama, u kliničku studiju moći će se uključiti samo oboljeli koji samostalno dišu.
