Baš kao i u slučaju skupog lijeka za djecu oboljelu od neuroblastoma, zbog kojeg se zadnjih dana uputilo mnoštvo apela i pokrenuta je peticija Vladi RH, tako je i sa Spinrazom. Nositelj liste odobrenja tj. predstavnik proizvođača treba pokrenuti postupke da se nađe i na listi lijekova HZZO-a, a zatim i na listi posebno skupih lijekova kako bi bio dostupan svoj djeci.
Udruga Kolibrići traži pomoć nadležnih
24 sata pišu kako se proizvođačima za tako mali broj doza često ne isplati pokretati duge i skupe postupke, a druga opcija je da bolnice same nabave lijek, za što im država treba odobriti novac za koji, naravno, tvrde da ga nema.
Inače, spinalna mišićna atrofija (SMA) je bolest uslijed koje propadaju svi mišići u tijelu, a vodi kobnom kraju. Udruga Kolibirći, koja okuplja roditelje djece oboljele od SMA, pokrenula je apel Ministarstvu zdravstva i HZZO-u tražeći da nađu rješenje za nabavu lijeka Spinraza.
"Svjesni smo stanja u kojem se nalazi hrvatsko zdravstvo, no životi naše djece i najmilijih bez ovog lijeka dodatno su ugroženi. Ovo je borba za život bez respiratora, za kretanje bez kolica, za hranjenje bez sondi. Sljedeći tjedan sastanak Ovo je borba za život dostojan čovjeka. Podržite nas u našoj borbi", napisala je u javnom apelu Ana Alapić, predsjednica udruge Kolibrići.
"Nemamo vremena čekati ni dan, a kamoli godinu"
Među mališanima oboljelima od SMA u Hrvatskoj je i četverogodišnja Emili iz Zagreba. Ona zbog bolesti ne može sama ni jesti ni disati.
"Trenutačno može malo micati s nekoliko prstića na rukama, sve drugo je nepokretno. Trajno je na respiratoru. Ne može sama jesti ni gutati pa ima tzv. PEG (perkutana enteralna gastrostoma), cjevčicu koja joj hranu vodi izravno u želudac", kazala je za 24 sata Emilina majka Vlatka Jarni Grmača koja je s roditeljima iz udruge Kolibirići pokrenula apel za nabavu lijeka.
"To je progresivna bolest koja iz dana u dan napreduje i naša djeca nemaju vremena čekati ni jedan dan, a kamoli godinu. Zato se hitno mora krenuti u liječenje Spinrazom. Nekima se čak vratile funkcije Istraživanja su pokazala da je taj lijek oboljelima od SMA produžio životni vijek i poboljšao kvalitetu života te zaustavio napredovanje bolesti. U pojedinim slučajevima čak je povratio neke izgubljene funkcije. To je važno za djecu starosti nekoliko mjeseci koja još uvijek mogu samostalno disati jer zbog ovog lijeka možda nikad uopće ni ne dođu do respiratora ili hranjenja na sondu", pojasnila je majka male Emili.
Iz Ministarstva i HZZO-a zasad samo muk
Ona kaže kako ima dojam da apel udruge Kolibrići nije pao na plodno tlo jer im nitko iz Ministarstva zdravlja i iz HZZO-a još nije odgovorio.
"Sljedećeg tjedna se u KBC Zagreb sastaju predstavnici udruga distrofičara, HZZO, potencijalni distributeri Spinraze tj. Nusinersena kako se još zove taj lijek, te ravnateljstvo bolnice. Nadam se da će hitno pronaći rješenje jer nama vrijeme curi. Od rujna krećemo s još konkretnijim akcijama i kampanjama", kazala je Vlatka Jarni Grmača.
Vodeća hrvatska genetičarka, dr. Ingeborg Barišić iz Klinike za dječje bolesti u Zagrebu ističe da su rezultati lijeka bolji s njegovom ranijom primjenom.
"Premda su iskustva na malom broju bolesnika, uočen je bolji motorički napredak u odnosu na kontrolnu skupinu. Također, za oko 30 posto smanjen je rizik smrti ili trajne ventilacije u odnosu na kontrolu. Što se ranije počne liječiti, rezultati su bolji", kazala je dr. Barišić za 24 sata.
No, upozorila je i na negativne strane lijeka kazavši kako su zabilježene nuspojave poput pojačanog krvarenja i oštećenja bubrega.
Inače, lijek je vrlo skup pa, primjerice, terapija za jednu osobu u SAD košta oko 125,000 dolara po injekciji, što bi prve godine bilo oko 750.000 dolara, a zatim svake sljedeće oko 375.000 dolara.
