S cijenom od gotovo 15 milijuna kuna za dozu po pacijentu – inovativni, revolucionarni lijek za spinalnu mišićnu atrofiju trenutačno je najskuplji na svijetu. Samo jedna doza može potpuno promijeniti život bolesne djece i alternativa je lijeku Spinrazi.
Odobren je u Americi, a ostatku svijeta švicarska farmaceutska kompanija odlučila je kroz program milosrdnog darivanja besplatno podijeliti stotinu doza i to metodom slučajnog odabira. Stoga su mnogi taj potez nazvali - lutrijom. Igrom u kojoj je glavna nagrada zdravlje. Nameću se pitanja: što s onima koji neće imati sreće, je li se moglo drukčije i zašto uopće doza jednog lijeka za jednu osobu stoji više od 2 milijuna dolara?
Prvo, jedan od najgorih scenarija, a potom nada. Nakon što su se roditelji četvero mališana morali suočiti sa smrtonosnom dijagnozom spinalne mišićne atrofije stigla je vijest da će možda baš njihovo dijete dobiti priliku za najnapredniju i najskuplju medicinu. No samo ako budu te sreće.
"Naših četvero mališana prijavljeno je za tu lutriju, iskreno se nadam da će bar netko od njih biti izabran, a ako ne, opet ostaje ta utrka s vremenom", rekla je Ana Alapić iz udruge Kolibrići.
Roditelji nisu htjeli pred kameru pa je njihov glas Ana Alapić, predvodnica borbe za oboljele od spinalne mišićne atrofije. I njezin Mate boluje od te teške bolesti pa zna kako se osjećaju.
"S jedne strane, nada, s druge, ogromna tuga. Od početka razvijanja svih lijekova, uvijek je to ista stvar. Moje dijete to treba sada i onda kreneš u tu borbu: s vremenom, administracijom, okrutnošću života. Jer sama činjenica da su upravo oni odabrani da im se rodi takvo dijete znači da - nisu imali sreće", kazala je Alapić.
A kada se i pojavi neka nada – ona je teško dostižna i nevjerojatno skupa.
Donedavno nije bilo nikakva lijeka
"To je situacija sa svim lijekovima danas. Znate kada je Spinraza izašla s cijenom s kojom je izašla, isto je postojalo: to tko će dobiti, tko neće, koliko si možemo priuštiti, koliko ne", kazala je Alapić.
Životni vijek djece sa spinalnom mišićnom atrofijom tipa jedan je u oko 70 posto slučajeva do godinu dana. Donedavno nikakva lijeka nije bilo. Prvo se pojavila Spinraza, a sada i Zolgensma. Vijest o tome obradovala je majku sada već dvogodišnjeg Krisa iz Slovenije Anu Jerak.
Zolgensma je genska terapija za spinalnu mišićnu atrofiju tipa I, primjenjuje se jednokratno na djeci do 2 godine starosti i s cijenom od 15 milijuna kuna trenutačno je najskuplji lijek na svijetu.
Američka Agencija za hranu i lijekove ovaj je lijek odobrila u svibnju prošle godine, no Europa još nije. Zato pacijentima Starog Kontinenta, koji žele primiti taj lijek preostaje da ga sami plate.
"Iz sveg srca zahvaljujem svima za svaki donirani euro i iskreno se nadam da će on njima zahvaliti u svoje ime. Hvala, Slovenija", rekla je Krisova majka Ana.
Dok se za Krisa ujedinila cijela Slovenija, drugi iščekuju lutriju
U velikoj humanitarnoj akciji ujedinila se cijela slovenska javnost. Organizirali su se koncerti, sportski događaji, sudjelovali su građani, sportaši, poznati.
Prikupili su gotovo tri i pol milijuna eura i krenuli u Ameriku gdje je Kris primio lijek.
"Kris je dobio, recimo, alate za svoj rođendan. To je magarac na kojem također obavlja fizioterapiju. Nažalost, ovdje nemamo sve rekvizite. Tako da se trudimo što više prilagoditi i pokušati raditi vježbe kod kuće", kazala je Krisova majka.
Dok se za malog Krisa ujedinila cijela zemlja, druga oboljela djeca iščekuju lutriju. Švicarska farmaceutska kompanija Novartis 100 doza novog lijeka podijelit će mališanima koji ga trebaju - prema kriteriju slučajnog odabira. Ideja da se pitanje života ili smrti djece prepusti lutriji otvara ozbiljna etička pitanja.
"Ministarstvo zdravstva RH, a i ja kao ministar i liječnik doista podupiremo svaku šansu da neki novi lijek, poglavito inovativan, poglavito skupi, dođe na hrvatsko tržište i da ga dobivaju hrvatski pacijenti. Međutim glede lutrije i novoga lijeka doista postoji niz i etičkih i medicinskih dilema. Mislim možda da lutrija nije najprimjereniji način za omogućavanje dostupnosti ovoga lijeka", kazao je ministar zdravstva Vili Beroš.
S ministrom zdravstva slaže se i Suzana Roksandić Vidlička s Pravnog fakulteta koja se, uz ostalo, bavi bioetikom.
"Davanje lijeka besplatno samo po sebi je nešto što treba pohvaliti. Doduše, malo može biti dvojbeno da se to radi s pomoću lutrije. S jedne strane, imamo vrlo lošu prognozu osoba koje su oboljele, djece ponajprije, od te bolesti, tako da sama činjenica da lutrija postoji kao alternativa vrlo lošem ishodu nešto je što meni ne zvuči na prvu kao najbolji etički potez", rekla je Sunčana Roksandić Vidlička s Pravnog fakulteta u Zagrebu.
Iz Novartisa tvrde da su svjesni izazova
Ivica Belina, predsjednik Koalicije udruga u zdravstvu s tim se stavom slaže.
"U najmanju ruku - neprimjereno. I ovakve igre na sreću – hoću li dobiti lijek ili neću prilično su cinične", kazao je Belina.
Iz Novartisa tvrde da su svjesni određenih izazova ovog programa milosrdnog darivanja, no tvrde kako je to model koji je u ovom trenutku jedino dostupno, a za pacijente nediskriminirajuće rješenje.
"Ono što možemo reći u prilog ovog načina odabira jest da se zaista slijedi jedno od osnovnih načela bioetike, a to su zabrana diskriminacije i načelo pravičnosti u raspodjeli resursa. Prema tome, odluka kompanije da da lijek na taj način može biti dobra stvar", rekla je Vidlička.
Time su se vodili i u Novartisu kad su propisivali kriterije.
"Medicinski razlozi jesu uzeti da bi oni uopće pristupili lutriji, zna se da tome mogu pristupiti samo djeca do 2 godine starosti, s tipom 1, koji nisu na mehaničkoj ventilaciji. Dakle, već postoji kriterij da biste ušli u taj bubanj. Ne postoje dodatni kriterij, osim kada se izvuku, radit će se dodatni medicinski pregledi da se vidi je li moguće aplicirati taj lijek", rekla je Alapić iz Udruge Kolibrići.
No, Belina smatra da su se pravila ove igre mogla postaviti kvalitetnije:
"Lutrija nije jedan od načina"
"Lijek se trebao dodijeliti na način da se daje djeci koja nemaju nijednu drugu terapijsku opciju. U Hrvatskoj pogotovo, sve osobe SMA i djeca sa SMA dobivaju liječenje", kazao je Belina.
"Obično, recimo da se dogodi bilo kakva katastrofa i 100 ljudi dođe odjednom u bolnicu, svi trebaju određeni medicinski postupak ili lijek, zna se kako medicinska struka radi trijažu izbora osobama kojima primarno treba pružiti pomoć. Lutrija nije jedan od načina", rekla je Vidlička.
Ovakve poslovne odluke kompanija, objašnjava nam ministar, nisu u ingerenciji države.
"To je moje osobno mišljenje, da postoji primjereniji način od lutrije za utvđivanje tko bi trebao dobiti lijek. Međutim, riječ je o globalnoj farmaceutskoj kompaniji nad kojom Ministarstvo zdravstva nema ingerencije, ne može utjecati uopće na njihove odluke", rekao je ministar zdravstva Beroš.
U ovom potezu Belina vidi marketinški trik.
"Kako bi se što prije doprijelo do što šireg tržišta. Tako da mislim da je ovo jedan način prisile na regulatore da se ubrzaju stvari, što nikako mislim da nije primjereno. I sada dolazimo do instituta milosrdnog darivanja lijeka koji je nešto sasvim drugo. Ovako s lutrijom, to je, bojim se da je to igranje ljudskim životima", rekao je Belina.
Prošle godine potrošene 182 milijarde za razvoj novih lijekova
Tu je i pitanje cijene. Nju, kako objašnjavaju u Hrvatskoj agenciji za lijekove i medicinske proizvode, postavlja proizvođač, a kasnije je svi drugi nastoje srušiti.
"Ono što svakako utječe na formiranje cijene jesu sredstva koje on uloži u faze ispitivanja za taj lijek i isto tako sredstva koja su mu potrebna da bi lijek proizvodio. Kada govorimo o lijekovima koji se koriste kao napredne terapije, kod njih su troškovi razvoja jako visoki i isto tako su visoki zahtjevi proizvodnje", rekla je glasnogovornica HALMED-a, Ivana Šipić.
Samo lani, farmaceutske kompanije potrošile su 182 milijarde dolara za razvoj novih lijekova.
"Dakle biotehnološki su ti procesi visoko sofisticirani i kompleksni, to su sve neki čimbenici koji se uzimaju u obzir prilikom formiranja cijene", rekla je Šipić.
"Izvjesno je da će europska regulatorna tijela, poglavito EMA, Europska komisija za lijekove, razmatrati pitanje tog lijeka i staviti ga, ako zadovolji određene kriterije, na europsko tržište. To će nama omogućiti, odnosno našem HZZO-u da kada neki nositelj odobrenja za taj lijek dođe na naše tržište, da se uspostavi kontakt s HZZO-om i da se dogovara o cijeni", kazao je ministar zdravstva.
"Cijena je napuhana kao i kod većine lijekova"
Kada govorimo o Novartisu, oni nisu razvili lijek, nego su za 8,7 milijardi dolara kupili laboratorij koji je to učinio.
"Visoka je, visoka je. Međutim tu moram reći da su troškovi razvoja lijekova vrlo visoki, a s obzirom na to da je lijek vrlo kompliciran za proizvodnju i da se može proizvesti ograničen broj doza godišnje, ta cijena je stavljena vrlo visoko. Je li ona realno takva, mislim da nije, kao i kod većine lijekova je ona napuhana, ali sve te stvari se kasnije ispregovaraju kada lijek dođe na tržište", rekao je Belina.
Nezavisni američki Institut za klinički i ekonomski pregled predložio je ovu cijenu kako bi lijek bio isplativ, a opet znatno jeftiniji u odnosu na prvobitni iznos koji se kretao između 4 i 5 milijuna dolara po dozi po osobi. No treba uzeti u obzir da se ova terapija uzima jednom i da je cijena Spinraze, koja se uzima cijeli život, u konačnici viša.
"Doduše daje se jednokratno i zaista pripada u buduće lijekove koji mijenjaju naše gene. Pitanje je je li se cijena možda mogla smanjiti s obzirom da kompanija dijeli 100 doza, a jedna doza košta 2 milijuna i sto tisuća dolara. Ako netko daje 100 doza, možda se mogla smanjiti cijena lijeka", kazala je Vidlička.
Puno je etičkih dilema oko ovog načina raspodjele lijeka. No to nije novost, kažu roditelji oboljelih.
Treba li nečiji život ovisiti o sreći?
"Okrutno je, ali zapravo sve što ima veze sa spinalnom mišićnom atrofijom je okrutno. To je bolest koja, sama po sebi, kada dobijete dijagnozu, dakle krećete u bitku za lijek i vrijeme", rekla je Alapić iz udruge Kolibrići.
A ova lutrija za mnogu djecu znači razliku između života i smrti.
"Ovo je upravo igranje na tu kartu sažaljenja tog cijelog društva prema oboljelima i vršenje pritiska prema donositeljima odluka", rekao je Belina.
"Ako zdravstvo pretvorimo isključivo u jedno dobro kojim trgujemo, mislim da se možemo kroz desetljeća naći u nezavidnoj poziciji da samo određene skupine si mogu priuštiti takve lijekove, a onda smo na milosti i nemilosti farmaceutskih kompanija koje će utvrđivati načine kada će netko živjeti ili umrijeti, što je jedan svijet koji je zastrašujući i suprotan načelima i principima zdravstvene zaštite", objasnila je Vidlička.
Da, u konačnici Novartis besplatno daje jako skup i inovativan lijek. No, treba li ta cijena biti tolika i mora li nečiji život ovisiti o sreći?
