Europska agencija za lijekove (EMA) povlači lijek Translarna koji su koristile osobe s najprograsivnijom mišićnom distrofijom koja je posljedica mutacije gena. Udruge koje okupljaju oboljele i njihove roditelje na razini cijele Europe pokrenule su peticiju za podršku pacijentima.
Majka Andrea čijem su sinu dijagnosticirali Duchenneovu mišićnu distrofiju iznimno je zabrinuta jer kaže da je Pavlu (21) lijek pomagao.
'Toliko smo se borili, a sad nam uzimaju lijek'
"Tužna sam, razočarana, malo je reći da se tome nismo nadali… Vijest da Europska agencija za lijekove povlači lijek koji nam toliko mnogo znači sve nas je zatekla. I Pavle se pita što ćemo sad? Svjestan je koliko smo se borili kako bismo uopće došli do ovog lijeka, a sad nam ga uzimaju", rekla je majka za 24sata.
U Hrvatskoj je sedam dječaka s ovom rijetkom i progresivnom bolešću zbog koje njihov organizam ne može proizvoditi distrofin pa propadaju mišiću u tijelu. Drugog lijeka osim Translarne nema.
Europska agencija ga povlači jer smatraju da nije dovoljno učinkovit. Povlačenje još treba potvrditi Europska komisija, a hrvatski ministar zdravstva Vili Beroš rekao je da se neće suprotstavljati odluci i da se veseli što su mnoga istraživanja u tijeku.
Roditelji vjeruju da usporava progresiju bolesti
Međutim, roditelji su u očaju. Andrea kaže da nitko ne tvrdi da je riječ o čarobnom lijeku koji donosi ozdravljanje, ali da je on ipak usporio progresiju bolesti. Andrea vjeruje da lijek koji EMA sada povlači može i značajno odgoditi takvu razinu propadanja mišića gdje bi osoba mogla završiti na respiratoru. Njen sin je počeo primati lijek prije devet godina.
"On više ne hoda, ali nije bitan samo taj hod. On sam sjedi, jede, pere zube, sam se kreće u invalidskim kolicima, aktivno se bavi sportom… Trenira boćanje u Boćarskom klubu osoba s invaliditetom Sveti Duje Split, gdje postiže odlične rezultate, kako na državnim tako i na međunarodnim natjecanjima. Gornji dio tijela mu je očuvan, srce i pluća su očuvani… Kad vidite kako druga djeca s tom dijagnozom funkcioniraju u njegovoj dobi, sigurna sam da je on još dobro upravo zbog Translarne", govori majka.
Lijek je skup, a u Europi ga prima oko 600 pacijenata.
POGLEDAJTE VIDEO: Užasni prizori iz splitske bolnice: Onkološki bolesnici nagurani u čekaonici. Beroš: 'Zatražili smo žurno očitovanje'
