banner

LIJEČI SPINALNU MIŠIĆNU ATROFIJU

ČETVERO MALIŠANA IZ HRVATSKE SUDJELUJE U ŠOKANTNOJ NAGRADNOJ IGRI: Ako im se posreći, dobit će najskuplji lijek na svijetu

‘S nama se lutrija igra već tri godine. To nije ništa drukčije od onog što se događalo i s drugim lijekovima, odnosno načinom na koji se oni daju milosrdno’, kaže predsjednica Udruge Kolibrići koja se brine o pravima pacijenta oboljelih od SMA

Trenutačno najskuplji lijek na svijetu za liječenje spinalne mišićne atrofije kod djece mlađe od dvije godine, Zolgensmi, koji proizvodi Novartis, nagrada je vrijedna 210 milijuna dolara, a može se osvojiti na lutriji. Ista je raspisana diljem svijeta, a u šokantnoj “nagradnoj igri” sudjeluje i četvero bolesne djece iz Hrvatske.

“Mi smo prijavili četvero malih pacijenata koji odgovaraju kriterijima koje traži tvrtka. To je, među ostalim, i da nisu stariji od dvije godine. Svi su oni registrirani u našem Referalnom centru”, rekao je dr. Milivoj Novak, pomoćnik ravnatelja KBC-a Zagreb.

‘Jedno bi dijete apsolutno trebalo proći’

Novak smatra kako bi jedno dijete “apsolutno moralo proći” jer zadovoljava sve tražene kriterije, no to i dalje ne znači da će na lutriji lijek doista i dobiti. Trenutačno su svi potencijalni kandidati na liječenju jednim od dvaju postojećih lijekova – Spinrazom i Risdiplamom.

Jutarnji je od Novartisa doznao kako je jučer počea dvotjedna raspodjela Zoglensme, no zbog zaštite pacijenta i liječnika AveXis, koji je raspisao “lutriju”, ne želi komentirati detalje o onima koji su registrirani u ovom projektu, kako pojedinačno, tako i u određenoj zemlji.

Zolgensma košta 2,1 milijun dolara po pacijentu, no razlikuje se od Spinraze po tome što se, kako zasad pokazuju istraživanja, primjenjuje jednokratno. Radi se o injekciji koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I.

‘Ovo je najpravedniji način’

Ovakva “nagradna igra” dosad još nije postojala. No, lijek je zasad registriran samo u SAD-u, a registracija u Europi trebala bi se dogoditi u srpnju. Tvrtka AveXis koju je Novartis kupio odlučila je “višak od 100 doza lijeka”, koliko može više proizvesti u odnosu na američke potrebe, planira distribuirati pacijentima u svijetu.

Smatraju kako je metoda slučajnog odabira najpravedniji način. “Na razvoju ovog programa surađivali smo s neovisnim savjetodavnim odborom za bioetiku koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, ne bi li našli što pravedniji način da učinimo lijek dostupnim putem globalnog milosrdnog davanja lijeka (MAP). S obzirom na naša ograničenja opskrbe i na temelju uputa odbora za bioetiku utvrdili smo da će se nasumičnim odabirom medicinski pogodnih pacijenata osigurati da ne favoriziramo nijedno dijete ili zemlju u odnosu na drugu”, kažu u Novartisu.

U odgovoru Jutarnjem kazali su i kako surađuju s predstavnicima pacijenata i zdravstvenim radnicima kako bi doznali i njihov stav, a naglasili su i da će razmotriti prilagodbe programa za koji tvrtka ipak smatra da odražava načelo pravičnosti, kliničkih potreba i globalne dostupnosti.

Ovakva vrsta nagradne igre nije novost u SAD-u, godinama su na ovaj način dijelili i zelene karte.

Lijek je najbolje djeci dati u prvih šest mjeseci života, onda kad se otkrije malformacija gena prije simptoma bolesti. Tada se bolest ne bi razvila.

Pacijenti: S nama se lutrija igra već tri godine

Udruge bolesnika koje imaju SMA smatraju da je trenutačno ovo jedini način da barem neki pacijenti dobiju lijek. “S nama se ‘lutrija’ igra već tri godine. To nije ništa drukčije od onog što se događalo i s drugim lijekovima, odnosno načinom na koji se oni daju milosrdno. Uvijek je taj ključ po kojem se lijekovi dijele besplatno više ili manje ‘lutrija’ za svakog pacijenta”, rekla je Ana Alapić, predsjednica Udruge Kolibrići koja se brine o pravima pacijenta oboljelih od SMA.

Ona smatra kako ne vjeruje da će baš biti pravde te da će lijek dobiti baš oni kojima je najpotrebnije jer ga nema dovoljno za sve. Novartis u tome nije iznimka, kako god nazvali taj rulet”, zaključila je.

Povratak na Net.hr